目的 分析大剂量美法仑预处理方案在多发性骨髓瘤(MM)自体造血干细胞移植中的疗效及安全性。方法 回顾性分析200AD biomarkers6年10月至2023年7月在广西壮族自治区人民医院血液内科行大剂量美法仑预处理方案自体造血干细胞移植的64例MM患者的临床资料。分析患者造血重建情况、移植后疾病转归及移植相关不良反应。结果 64例MM患者均获得造血重建，中性粒细胞植入中位时间为11(9～13)d,血小板植入中位时间为12(10～14)d,移植后100 d移植相关死亡率(TRM)为0。至随访结束，随访时间为4～188个月，中位随访时间为42.3(3.5～188)个月，中位生存时间未达到AG-221体内实验剂量，总生存率为89.06%。64例MM患者中，疾病无进展46例(71.88%),疾病复发或进展18例(28.12%),死亡7例(10.94%),其中6例(9.38%)死于疾病复发或进展，1例(1.56%)死于继发急性白血病。移植后3个月达CR的患者52例(81.25%),至随访结束无疾病复发或进展41例(64.06%)。大剂量美法仑预处理方案的非血液学毒性主要为恶心呕吐、口腔黏膜炎、腹泻。64例MM患者均发生恶心呕吐，其中1～2级54例(84.38%),3～4级10例(15.63%);口腔黏膜炎1更多～2级20例(31.25%),3～4级7例(10.94%);腹泻1～2级13例(20.31%),3～4级4例(6.25%)。另外，38例(59.38%)患者中性粒细胞缺乏期间出现感染性发热，给予对症治疗后均好转，无移植相关死亡事件发生。结论 大剂量美法仑预处理方案用于MM自体造血干细胞移植临床疗效显著，副作用可以耐受。