目的 采用meta分析方法评估诺西那生钠治疗儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床疗效。方法 通过检索Cochrane Library、Embase、Pub Med、Web of Science、Clinical Trial.gov、CBM、CNKI、万方和VIP数据库，检索时限为建库至2022年12月genetic relatedness31日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后，采用Stata 14.0进行meta分析。结果 共纳入14篇队列研究，1 274例KD025细胞培养年龄<18岁SMA患者。治疗期间，运动功能指标费城儿童医院神经肌肉障碍婴儿测试评分（CHOP-INTEND）、Hammersmith婴儿神经病学检查第2部分（HINE-2）评分、Hammersmith运动功能（HFMSE）评分、上肢运动功能（RULM）评分均有显著改善，合并均数差分别为9.08(95%CI:7.17～10.99)、2.08(95%CI:1.26～2.90)、3.83(95%CI:2.15～5.50)、2.42(95%CI:1.33～3.52)；临MEK抑制剂床改善率分别为0.77(95%CI:0.71～0.82)、0.39(95%CI:0.31～0.48)、0.53(95%CI:0.33～0.72)、0.56(95%CI:0.49～0.63)。结论 诺西那生钠对SMA 1、2、3型患儿的运动功能有较大改善，受纳入研究质量和样本量的限制，上述结论尚待更多高质量研究予以验证。