寡核苷酸购买MK-4827药物近10年发展迅速，已有多款应用于临床治疗。因其设计便捷、序列灵活、特异性高，有望解决许多靶点难成药的困境，并且其临床转化周期和成speech pathology本较低，目前已成为新兴生物技术药物研发的前沿领域。脑部疾病包括多种目前无法治愈的疾病，如神经退行性疾病、胶质瘤、运动神经元疾病等，其中很多与年龄相关，被认为是衰老相关脑部疾病。因其病因复杂，许多靶点难成以药，同时由于脑部特殊屏障系统“血脑屏障”的存在，导致大部分药物无法实现脑部病灶的有效积累，众多小分子药物遭遇临床转化失败。寡核苷酸类药物的特寻找更多异性和序列灵活性提供了新的成药可能性，但同样面临脑部递送的挑战。尽管目前已有多款寡核苷酸类药物应用于医疗市场，但脑靶向寡核苷酸药物仍然极为罕见，随着纳米递送和脑靶向基团研究的逐渐成熟，未来5～10年寡核苷酸药物用于脑部疾病治疗将成为可能。本文针对本领域重点话题如寡核苷酸药物临床批准的应用案例、脑靶向寡核苷酸药物的递送瓶颈和当前策略，以及衰老相关脑部疾病的寡核苷酸药物潜在靶点进行了梳理，同时对临床转化中的难点和面临的挑战展开了综述和讨论。